2018年中華醫學科技獎醫學科學技術獎二等獎項目(七)
發布日期:2019-11-08 14:51:41 來源:中華醫學信息導報 作者: 瀏覽次數:

建立兒童急性淋巴細胞白血病診治體系   護衛兒童健康

急性淋巴細胞白血病是兒童期最常見的血液系統惡性腫瘤,由于國內缺乏系統和規范的診治體系,長期以來一直是造成我國兒童因病致死、患病家庭因病致貧的主要原因之一。針對我國兒童急性淋巴細胞白血病診治現狀,上海交通大學醫學院附屬上海兒童醫學中心的湯靜燕教授帶領團隊從2005— 2 0 1 5 年開展了“ 兒童急性淋巴細胞白血病診治體系綜合研究的成效及推廣”項目研究,通過吸收國內外基礎研究領域的大量成果,結合自身在基礎和轉化醫學領域眾多的研究積累,逐步建立了系統完備的兒童急性淋巴細胞白血病綜合診治體系并在全國范圍內推廣,為進一步提高我國兒童白血病的臨床診治水平做出了巨大的貢獻,奠定了國家兒童白血病新農合計劃建立的基礎,產生了良好的社會效益。“兒童急性淋巴細胞白血病診治體系綜合研究的成效及推廣”項目榮獲2018年中華醫學科技獎醫學科學技術獎二等獎。

項目組研究建立了兒童急性淋巴細胞白血病綜合診治體系,并取得了顯著的臨床療效。(1)建立了基于形態學、免疫學、細胞遺傳學和分子生物學為基礎的聯合診斷分層體系。(2)在疾病監測方面,建立了基于流式細胞技術的急性淋巴白血病的微量殘留病(MRD)篩選和監測技術體;建立了涵蓋初診時、誘導緩解后、鞏固治療前、強化治療前后、維持治療期間以及結束治療時等8個時間點的檢測流程,治療中可以根據相應時間點的微量殘留病水平進行動態方案的調整,從而為兒童白血病個體化治療方案的實施奠定了基礎。(3)建立了基于MRD監測數值進行疾病個體化干預的綜合化療措施,對于提高兒童急性淋巴細胞白血病的總體臨床療效起到了重要的促進作用。

同時,項目組在基礎研究上也取得重大突破。(1)發現了化療后骨髓微環境中由間充質等細胞組成的龕可以保護白血病細胞免受化療藥物的損傷,提出了化療相關的骨髓微環境因素介導了白血病細胞的耐受。(2)找到了PRPS1基因的一些突變體是誘發維持期化療藥物6-巰基嘌呤和6-巰鳥嘌呤的主要因素,并通過大量的細胞和蛋白功能實驗及臨床治療分析確認了上述機制,進而找到了可以規避上述藥物耐受的新方案, 為揭示兒童急性淋巴細胞白血病的復發機制、定期進行復發克隆的監測和臨床采取更加針對性的治療干預奠定了堅實的基礎。(3)建立了白血病基因組結構變異的檢測技術體系,在對最常見的融合基因ETV6/RUNX1的檢測中,發現ETV6/RUNX1三相易位是造成疾病復發的根源,對于揭示ETV6/RUNX1陽性兒童急性淋巴細胞白血病的復發機制具有重要的指導意義。(4) 揭示了門冬酰胺合成酶在介導藥物耐受方面的作用。

 

創新血型鑒定技術   控制輸血安全與質量

輸血的核心是安全和有效。目前已知可經輸血傳染的病原體有70余種,我國法定檢測僅有乙肝病毒、丙肝病毒、艾滋病病毒和梅毒螺旋體四種,且“窗口期”問題一直不能解決,但相比傳染風險,輸血引起溶血、移植物抗宿主病及輸注無效等非傳染風險的發生率則是前者的數倍。我國目前年用血量已經超過4200噸, 因此,輸血安全和質量控制技術的研究具有十分重要的臨床意義。安全輸血的關鍵是血型匹配與病原體檢出和滅活,有效輸血的關鍵是輸血全過程的質量控制。針對以上關鍵技術,解放軍總醫院汪德清教授聯合北京醫院開展了“輸血安全與質量控制關鍵技術的研究及應用”項目研究,在血型快速鑒定、血液病原體快速偵檢、病原體滅活、輸血相關病原感染評估及機制模型建立等方面進行了近10年的深入研究,創新了血型鑒定技術并研發多項輸血質量控制系統專利,榮獲2018年中華醫學科技獎醫學科學技術獎二等獎。

該項目發表代表性SCI論文20篇,主持編寫國家標準1 項,參與制定行業規范1項, 出版4部專著,編寫了《輸血相容性檢測技術》多媒體教材和《臨床輸血個案精選》《輸血技術操作規程( 輸血科部分)》《輸血技術精選模擬習題集(2012)》,首次將多媒體教學、案例教學、考試指導引入輸血醫學基礎培訓中。項目獲專利授權6項,獲計算機軟件著作權登記證書3項,獲國家食品藥品監督管理總局(CFDA)批文3個。項目研究的臨床轉化產品在全國近500 家醫院和血站廣泛應用,近三年累計銷售額約2000萬元,核酸檢測質控技術實現全國血站全覆蓋,產生了良好的經濟效益和社會效益。

 

1、創新血型鑒定技術:成功研制了一種可自動準確顯示結果的血型鑒定卡,該技術應用蛋白芯片技術,無需血清試劑、專用設備和人員,可滿足應急輸血救治需求,并獲專利授權;研發出一種新的紅細胞保存技術,該技術使用雙緩沖液體系和復合能量配方,使紅細胞保存期由30天延長到60天,解決了以往試劑保存期短、易出現假陰性結果問題,獲專利授權和CFDA批文并全國推廣應用。

2、成功研制了新型血液病原體免疫及核酸快速偵檢技術:該技術將新型熒光納米材料、表面等離子共振技術與核酸等溫擴增技術結合,獲專利授權并在全軍實施推廣。

3、建立了與輸血相關的病原感染可視化監測示蹤平臺:該平臺結合小鼠尾靜脈水動力轉染技術、噬菌體整合酶介導的基因整合技術與活體熒光成像技術,國際領先,并獲專利授權。

4、建立和制定血站HBV-HCV-HIV三聯核酸檢測質量控制體系:該成果已經納入2015 版行業技術規范,該規范實現全國覆蓋,極大限度地降低經輸血傳播疾病的風險。

5、研制了一種流動式血液病原體滅活系統:該技術基于核黃素光化學病原體滅活技術,更高效、更適用于混合血漿的大批量、連續性滅活處理,獲專利授權。

6、構建了與國際接軌的輸血質量控制體系:率先將ISO15189質量體系引入輸血領域,制定了國家標準;建立輸血相容性檢測室內質控體系,研發國內第一個輸血相容性檢測室內質控品試劑盒,獲CFDA批文并全國推廣應用;構建了全國第一個臨床輸血數據庫系統,實現臨床輸血全過程智能監管,異體輸血量降低了20%~30%。(中華醫學信息導報左舒穎整理)(摘自《中華醫學信息導報》2019年第34卷第19期)



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